【血友病基因治疗】UniQure提前完成B型血友病基因疗法III期试验招募

UniQure宣布提前完成III期HOPE-B临床试验患者招募目标，，该批次临床试验旨在评估其开发的针对中、、重度B型血友病的基因治疗药物AMT-061的安全性和有效性。。。

血友病分为 A 、
、B 两型。。B型血友病是由于缺乏必要的凝血因子IX（FIX）而造成的凝血功能障碍
，，，发病率大约为3.5万分之一。。A型血友病是凝血因子VIII（FVIII）缺乏所导致的出血性疾病，
，约占先天性出血性疾病的85%，
，，发病率大约是B型血友病的4倍。。。。

AMT-061是一种使用AAV5病毒载体递送治疗性基因的实验性基因药物，，，其携带基因工程改造的IX型凝血因子，，该基因工程改造能够将IX型凝血因子的活性提高8到9倍。。。
。该疗法已经获得了美国食品和药物管理局(US-FDA)的“突破性疗法”(Breakthrough Therapy)认证
，，以及欧洲药物管理局(EMA)的“优先药物”(PRIME)认证。
。

除此次开展的试验外，，，
，AMT-061在中、、、、重度B型血友病的有效性目前正在多中心、、
、开放标签
、、单臂、、III期HOPE-B临床试验中进行测试(临床试验编号：NCT03569891)。。。
。此次试验已经实现受试患者登记的目标
，，UniQure从来自美国和欧洲的39个临床中心招募了56名参与者，
，
，此外，，，
，基于研究参与者和试验人员表现出的高度兴趣，，
，，UniQure正考虑9月底之前再招收至多6名患者
。。

试验中，，，
，患者将首先参与为期6个月的观察期
，，，
，期间继续服用常规药物，，
，，以建立适当的基线水准。
。。。之后，，他们将接受单次AMT-061静脉注射，
，剂量为2×1013 GC/Kg（每公斤体重的基因拷贝数），
，
，
，给药后随访5年。。。。该试验的主要终点是给药26周后评估IX型凝血因子的活性，
，次要终点包括评估患者的年出血率(ABR，，每年自发性出血的次数)、、、52周内替代疗法的使用、、不良事件的发生率和严重程度等。。

UniQure首席执行官Matt Kapusta在新闻发布会上表示:“我们非常高兴地达到了针对AMT-061基因疗法开发的重要里程碑，，
，，我们相信它有潜力成为针对B型血友病患者的第一个和最好的基因疗法。。UniQure将最快明年公布III期临床数据。。
。”

HOPE-B试验基于AMT-061的IIb阶段临床结果（临床实验编号：NCT03489291），，，，IIb试验的结果显示，，给药后6个月，
，
，
，单次输注AMT-061的基因治疗增强IX凝血因子最高高达54%的活性。。在试验期间，
，
，，所有的患者都没有出现任何自发性出血的情况，，，也没有患者求助于传统替代疗法控制出血
，
，，，亦无患者经历显著地IX凝血因子活性缺失。。

在UniQure开展的另一个正在进行的I/II期临床试验(NCT02396342)中，，，，所有10位接受AMT-060（UniQure第一代B型血友病基因疗法）的患者，，，其IX型凝血因子活性的稳定和持续增加显而易见，
，在过去的3.5年终保持健康。。。

UniQure首席医疗官、、、医学博士Robert Gut表示，，，，他们对于一年左右的时间完成III期HOPE-B试验研究的患者登记非常兴奋。。
。即将开展的多中心、、、多国的试验涉及9个国家的39个临床点，，，，这彰显了UniQure的临床操作
、
、、临床开发、、医疗事务和项目管理团队的杰出努力和热情。
。。。他们要感谢所有的研究参与者、、
、顾问、、、、主要研究者以及美国和欧洲的所有研究人员。
。。。

UniQure是基因治疗领域的先行者，，，，于1998年在荷兰阿姆斯特丹成立
，，
，
，他们拥有在欧洲上市的首个全球公认的基因疗法Glybera（治疗一种罕见的脂蛋白脂肪酶缺乏）。。公司致力于使用基因治疗的方法，
，一次性治愈罕见病，，，，如血友病B，，，，A，
，，Huntington Disease等
。。。

作为中国领先的腺相关病毒开发公司，，，智迪保生物 将以“基因药·中国造”为使命，，，坚持以基因治疗重组病毒研发及生产为核心业务,提供GMP级病毒载体CDMO服务，，时刻准备为各种遗传疾病的基因治疗疗法贡献自己的力量，，，，可为处于基因治疗不同研发阶段的教授、、医生、、、、药企提供从临床前基因药开发、、、基因治疗产品IND申报
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