2019年12月9日，，，在佛罗里达州奥兰多举行的美国血液学会(ASH)会议上发表的一项长达10年的狗的基因疗法研究结果重新引起了学界的忧虑： 利用病毒将治疗性基因插入人类基因组，，，，科学家可能无意中增加了治疗细胞中的癌症风险。。。。
基因疗法一直是基因缺陷引起的疾病的终极答案。。。最近，，研究发现腺相关病毒(
AAV)可以有助于将校正性DNA的靶向序列引入缺陷细胞中以修复基因。。。腺相关病毒(AAV)是一种能够感染人体细胞但不造成任何明显不良影响的无害病毒。。插入的DNA形成一个称为附加体的环在细胞核内自由漂浮，，但不是宿主染色体结构的一部分。。。。
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基因治疗需要将替代基因注射到靶细胞中，，使其成为遗传数据库的一部分。。。早期的基因疗法实验使用病毒载体感染靶细胞，，并将其整个基因组插入宿主细胞的染色体中。。。。但是，，，这种方法会在儿童体内诱发肿瘤，，，，因此已被停止使用。。。
这也是AAV受欢迎的原因，，，，并且AAV载体是近期许多新型基因疗法的依据。。。2019年，，美国FDA批准了一种针对脊髓性肌萎缩症的基因疗法。。。。脊髓性肌萎缩症是一种遗传性神经疾病，，，，最终会致人死亡。。
另一种基因疗法用于治疗B型血友病，，，患者的基因缺陷阻止了必需凝血因子的产生。。。。该疗法旨在通过加工AAV感染肝细胞将治疗基因插入肝脏，，，使肝脏能够产生缺失的蛋白质。。。这种基因疗法预计将于2020年获批。。。
当前，，，改良版的AAV经常用于靶基因注射，，，，AAV作为载体进入细胞，，，因此可以确保基因完整。。前期观察表明，，，AAV的使用是合理的，，因为AAV几乎不会将其自身的基因组整合到宿主染色体中，，，，从而最大程度地降低了其可能引起癌变的风险。。。。最新发表的研究也证实了这一点。。。。
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研究实验
此项研究的实验对象是九只患有由关键凝血因子VIII的基因缺陷引起的A型血友病的狗，，，，通过基因疗法治疗。。AAV病毒成功插入治疗基因。。。在长达10年的实验结束之后，，这些实验对象被处死，，，研究人员选择了其中6只狗的肝脏用于进一步检查。。。。
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研究结果
9只狗中有7只接受了替代基因，，其VIII因子水平稳定增加;另外两只狗没有接受替代基因，，在大约三年后VIII因子水平依旧持续增加，，，在7-8年末时VIII因子增加了四倍。。
在检查的6个肝脏中，，，由AAV载体引入的DNA已在多个位点将其自身插入狗的基因组中，，一些是VIII因子基因，，，但更多的是狗的染色体上掺入的斑点调控序列的一部分。。。其中，，，，调控序列靠近控制细胞生长的基因，，因此存在风险。。。
