JanssenPharmaceuticals宣布获得HemeraBiosesciences在眼科基因治疗药物管线商业 化权益

2020年12月2日，，，，Janssen Pharmaceuticals，，，，Inc.对外宣布获得Hemera Biosesciences, LLC. 旗下在研针对晚期年龄相关性黄斑变性（late-stage age-related macular degeneration
，，，AMD）的基因治疗管线HMR59的多项权益，，，本项条款涉及的具体财务条款尚未对外公布
。
。。。此次收购扩张了Janssen的眼科治疗产品范围，
，同时也增加了基因治疗的可能性。。。。

AMD患者多为50岁以上，，，症状表现为不可逆的视力下降。。
。相较于亚洲，，患者在欧洲更为常见。
。AMD可分为干性和湿性两种，，干性AMD患者占80%以上
，，但湿性AMD患者的症状表现更为严重
。。干性AMD与视网膜上的黄色沉积物相关，，，即玻璃疣。
。。随着时间推移，
，这些沉积物会逐渐增大，，，并随着黄斑内色素的变化而一起生长。。
。
。在晚期，，黄斑中心发生一种称之为地理萎缩（Geographical Atrophy
，
，，GA）的结构变化，
，成为干性AMD患者视力丧失的最主要原因。。湿性AMD是AMD的一种晚期形式，， 与脉络膜新血管形成（choroidal neovascularization，
，CNV）有关。。。CNV会因黄斑中积水而导致视力下降。。若不及时治疗，，异常增生的血管会留下疤痕，，
，，从而导致永久性视力丧失。
。
。。目前
，，，FDA已批准注射阻断VEGF的药物来延缓湿性AMD症状的恶化。。
。。

AMD的患者CD59水平较低
，，
，CD59主要负责保护视网膜免受自身补体的伤害。。在地理萎缩处
，，补体的高活性会破损黄斑处的细胞，，从而发展为失明。。HMR59旨在增强视网膜细胞制造可溶性CD59的能力，，，，有助于防止进一步损害视网膜并保持视力。。。。

HMR59（AAVCAGsCD59）是一款以AAV为载体，，，通过玻璃体腔注射的给药形式
，，，，递送可溶性CD59基因（sCD59）至视网膜细胞，，，，是其表达可溶性CD59，，，
，阻止视网膜上形成膜攻击复合物（membrane attack complex）
，，，
，从而阻止视网膜细胞的死亡与视力丧失
。。。
。

从眼部疾病开始，
，，，Janssen正在通过一系列动作，，，迅速发展基因疗法的生产，
，，，开发和商业化方面的专业性，，从而补全管线版图，，
，，强力布局基因治疗领域。。

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，
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、、、、腺相关病毒、、、、慢病毒、、、腺病毒
、、
、多种溶瘤病毒以及基因疫苗等新型基因载体
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、、
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