Bluebird扩大与Hitachi的合作
，
，，推动LentiGlobin快速发展，，，，挑战镰状细胞病

Bluebird Bio近日扩大了其与Hitachi Chemical旗下两个子公司的合作，，，以保持Bluebird旗下治疗镰状细胞病（sickle cell disease，，
，SCD）的候选基因治疗药物LentiGlobin的长期开发和生产，，
，同时继续支持Bluebird旗下其他潜在和已获批的疗法的推进。
。。

此次共同扩大合作的Hitachi Chemical两个子公司分别为日立化学先进治疗方案公司(Hitachi Chemical Advanced Therapeutics Solutions (HCATS) )和Apceth生物制药公司(Apceth Biopharma)，，
，，两家公司将分别在德国(Apceth)和美国(HCATS)的工厂负责LentiGlobin的后期临床开发和生产。。。

日立先进疗法公司HCATS的首席战略官Robert Preti博士表示，，，HCATS很荣幸参与此次扩大对Bluebird公司候选基因疗法LentiGlobin的支持，，，该潜在基因疗法可能可以帮助美国和欧洲的大量患者受益，，HCATS愿意同Bluebird一道挑战SCD这个毁灭性的疾病。。同时，，，，Apceth首席执行官Christine Guenther补充道，，，Apceth同样非常加深与Bluebird的互信及富有成效的战略合作伙伴关系，，
，亦将携手挑战致命疾病的威胁。
。
。
 

镰状细胞病（sickle cell disease，，，，SCD）是一种遗传性疾病
，，，，是由血红细胞的结构和功能问题引起的一种遗传性贫血
。。。
。健康人群中，，，通常情况下，，，，红细胞是一个形状可塑性强的圆形细胞，，，，能够很容易地在血管中移动。。。而在镰状细胞病中，，，红细胞变得粘稠和僵硬，，外形像镰刀或新月。
。。。当红细胞试图在体内的血管中移动时
，，这种镰状红细胞会导致红细胞减速或堵塞，
，，造成难以预料和难以忍受的疼痛。
。。。镰状细胞病是一种严重的、
、、逐渐使人衰弱的遗传性疾病，，，，可导致器官损害和寿命缩短，，其核心原因是由红细胞中产生的不正常的血红蛋白(称为镰状血红蛋白)。。。

全球有数百万人患有镰状细胞病，，其中高发地区包括撒哈拉以南非洲地区、、、、西半球讲西班牙语的地区(南美洲
、、、、加勒比和中美洲)、、、沙特阿拉伯、、、、印度和地中海国家，，，如土耳其、
、、、希腊和意大利。。在美国，，，镰状细胞病至少影响大约10万美国公民，，每1/365的黑人或非裔美国人
，
，每1/16300的西班牙裔美国人患有此病
。
。。
。
 

LentiGlobin是Bluebird开发的一种针对SCD的基因疗法，
，，疗法的核心是提高红细胞中正常血红蛋白的水平，
，，该疗法借助慢病毒载体
，，，，将修饰过的β球蛋白基因（βA-T87Q-globin gene）递送到患者的造血干细胞（hematopoietic stem cells (HSCs)）中
，，，形成红细胞的祖细胞
，，，而后产生的红细胞开始合成修饰后的血红蛋白HbAT87Q。。。通过诱导产生抗镰状血红蛋白，，LentiGlobin降低了红细胞中缺陷血红蛋白的数量，，
，从而降低了红细胞的损伤，，，，降低了SCD相关并发症的风险。。。

针对LentiGlobin的临床试验，
，，
，进行中的开放I/II期HGB-206试验(clinicaltrail.gov编号NCT02140554)正在评估LentiGlobin在三组SCD患者（A
、
、
、、B和C组）中的安全性和有效性：A组患者遵循初始试验方案，，，
，B组和C组患者采用2016年获批的
、、、旨在提高治疗效率增强型治疗方案。。。临床试验中，，，A组和B组患者的HSCs从骨髓中提取，
，而C组患者的HSCs从血液中提取
。。。。根据Bluebird公司2019年末的报告，，，，截至2019年8月26日，
，A组的7人、、、B组的2人、
、、、C组的17人已经参与LentiGlobin的临床试验
。
。。。

目前的临床数据显示，，，A组仅两位患者在治疗后需要定期输血
。
。使用LentiGlobin三年后，，，，所有A组和B组受试患者的抗镰状蛋白HbAT87Q表达水平均保持稳定
。
。。

对所有三个组的12位受试患者进行的、、
、、至少六个月以上的分析发现，
，，，他们体内超过70%的红细胞拥有抗镰状蛋白HbAT87Q
。。。。

治疗两年后
，，，，总血红蛋白水平同样保持稳定
，
，，A组患者的总血红蛋白中位值为9 g/dL，
，B组患者的总血红蛋白中位值高达13 g/dL，，，，C组患者的最大血红蛋白水平为15.2 g/dL（血液中的正常血红蛋白含量为12.5 - 17.5 g/dL）
。
。。
。

在所有试验组中，，，
，LentiGlobin疗法均显示出积极效果，，在治疗后的两年内
，，
，，该疗法显著减少血管阻塞性危象(VOCs)和急性胸部综合征(ACS)的发生频率
。
。。C组患者的红细胞破坏标志物水平降低，，包括网织红细胞、、、乳酸脱氢酶(LDH)和胆红素。。。

Bluebird首席执行官Nick Leschly表示，，
，，目前的试验表明LentiGlobin的安全性是可以接受的
，，目前观察到的轻微的阵发性皮肤炽热被认为与LentiGlobin有关，，，，但该症状无需治疗，
，即可很快痊愈。。。。此次与Hitachi Chemical的扩大合作是LentiGlobin不断进步的例证，，，，Hitachi Chemical的发展也将帮助LentiGlobin的商业开发需求得到满足，，Bluebird也将从Hitachi的专业知识及美欧药物开发经验中受益，
，，共同致力于为患者提供变革型疗法。。

Bluebird Bio.是一家临床阶段生物技术公司，，，该公司利用基因治疗方法治疗严重遗传和罕见疾病。。。该公司于1992年4月16日在美国特拉华州注册成立，
，
，，总部设在马萨诸塞州剑桥市
，，员工人数超过1000人
，，，，是一家大型基因疗法开发公司。。。旗下药物管线主要针对遗传疾病和肿瘤。。。

作为一家新型基因和细胞治疗产业化CDMO服务公司，，，智迪保生物 可提供非注册临床研究用质粒和病毒生产、、基因治疗新药临床申报整体方案、、基因治疗临床样品及商业化GMP生产等服务，，，涉及产品包括基因和细胞治疗用质粒、、、慢病毒、、、腺相关病毒、、溶瘤病毒
、、新型基因疫苗等
，，，同时欢迎基于外泌体的药物开发合作。。。

以“基因药·中国造”为使命，，助力基因治疗造福人类的伟大愿景。。